近日，美国科学家宣布，他们利用艾滋病病毒开创了一种基因疗法，治愈了8名患有“气泡男孩症”的幼儿。这次治疗的成功，意味着患儿们已不再生活在隔离保护中，而是能像其他同龄儿童一样玩耍。这项研究结果发表在《新英格兰医学杂志》上。

“气泡男孩症”，又称重症联合免疫缺陷病（简称SCID），是极其罕见的基因缺陷疾病，几乎全出现在男孩中。这种罕见的先天遗传病患者，免疫系统细胞不能正常发育，甚至是父母的一次接触，亦或是普通的感冒都可能是致命性的，因此必须生活在完全无菌的环境中。大部分患儿都会在出生后不久便夭折。

大卫·维特尔在上世纪70年代被称为“气泡男孩”

20世纪70年代，XSCID因美国一个名叫大卫·维特尔的小男孩而被公众所知。维特尔年出生时患有SCID，出生后不到20秒，就被安置在一个塑料隔离室里。直到6岁时，他才得到了由美国宇航局设计的一套特殊塑料套装。12岁时因骨髓移植失败去世。

现在，科学家的创新基因疗法，给“气泡男孩”带来了全新的希望！这项基因疗法收集婴儿的骨髓，并在他们出生后不久纠正他们DNA中的基因缺陷。“正确的”基因——用于修复缺陷——被植入了一种变异的HIV病毒，HIV就是可以导致艾滋病的病毒。

这些患儿在美国孟菲斯医院、旧金山加利福尼亚医院接受治疗，经过治疗后首次产生了包括T细胞、B细胞和自然杀伤细胞在内的功能性免疫细胞。研究人员表示，大多数婴儿在一个月内出院。

盖尔是一名医院接受治疗的病人，他和他的母亲在一起

圣朱迪的艾维琳娜·玛卡兹博士是这项研究的作者之一，她在一份声明中说:“这些患者现在都是蹒跚学步的孩子，他们对疫苗有反应，在探索世界和过正常生活的过程中，他们的免疫系统能够制造出他们所需的所有免疫细胞，以抵御感染。”这也是首例针对SCID-X1患者的研究。

目前，SCID-X1患者最佳治疗方案是骨髓移植，但超过80%的患者缺乏骨髓捐赠者。这个过程不太可能及时治愈“气泡男孩”，也很大可能带来严重的副作用。相比之下，基因疗法通过引入健康的副本来恢复患者缺陷基因的功能，具有永久性纠正遗传疾病的潜力。

医院表示，通过这次基因治疗法，没有一位患者在接受治疗后患上危及生命的感染，也没有患者患上了白血病。此前医学界曾有类似的基因疗法，但是其副作用是有患者在接受治疗后患上了白血病。

研究者认为，尽管还需要更长期的随访来评估基因疗法的影响，但是目前的结果表明：大部分接受治疗的患者会产生完全持久的免疫反应而没有副作用。

来源：BBC、健康时报、每日经济新闻

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